Estudios preclínicos presentados en la I Conferencia Internacional sobre Terapia Génica Clínica abren las puertas a la curación de la hemofilia A.

El uso de procedimientos de terapia génica es un campo tan prometedor como controvertido en el tratamiento de muy diversas enfermedades. No obstante, los científicos opinan que la hemofilia A puede ser una de las patologías que más claramente se pueden beneficiar de estas nuevas técnicas.

En la I Conferencia Internacional sobre Terapia Génica Clínica, desarrollada en Groningen (Países Bajos), investigadores de la Universidad de Lovaina (Bélgica) han presentado los resultados de sus experimentos con modelos animales, mostrando que han conseguido curar la hemofilia A.

Consideraron que la enfermedad es una candidata favorable a terapia génica, dado que los niveles de factor VIII de coagulación se han logrado aumentar con estos procedimientos, lo que se traduce en un significativo efecto terapéutico.

Explicaron que utilizaron distintos vectores virales para transferir el gen del factor VIII a ratones hemofílicos deficientes de este factor de coagulación. Finalmente decidieron que la mejor estrategia era desarrollar vectores adenovirales que contenían sustancias que estimulan la expresión transgénica. Inyectados por vía intravenosa, lograron aumentar hasta en 10.000 veces los niveles terapéuticos mínimos para convertir la hemofilia A de severa a moderada.

Fuente: Jano Online – España